血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

这又是一项关于基因疗法的研究。在这项3期临床试验里，来自BioMarin的研究人员们将评估valoctocogene roxaparvovec对于患者的治疗效果。按计划，该试验将在今年第二季度完成招募。如果一切顺利，这款基因疗法有望随后向美国FDA递交上市申请。

这将改变血友病治疗的格局。先前，血友病患者需要频繁注射凝血因子，帮助凝血。但频繁的治疗给患者带来了不便，有时凝血因子的不足也不能完全杜绝出血的发生。此外，这种疗法的开销每年在25万到40万美元左右，价格不菲。

在BioMarin之外，UniQure，辉瑞，以及Spark Therapeutics也在开发治疗血友病的基因疗法。我们相信，距离首款血友病基因疗法的问世，已经不远了。